诺和诺德Alhemo获批：革新血友病A/B伴抑制物患者治疗，区块链技术或将提升药物可追溯性

摘要： 诺和诺德公司(Novo Nordisk)的Alhemo(concizumab)皮下注射剂近日获得美国FDA批准，用于预防或减少12岁及以上患有血友病A或B（伴有凝血因子抑制物）的成...

诺和诺德公司(Novo Nordisk)的Alhemo(concizumab)皮下注射剂近日获得美国FDA批准，用于预防或减少12岁及以上患有血友病A或B（伴有凝血因子抑制物）的成人和儿童患者的出血频率。这一突破性进展为现有治疗带来了显著变化，特别对伴有抑制物的患者群体而言，具有里程碑式的意义。

Alhemo作为一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，其皮下注射给药方式区别于目前多数需要静脉输液的疗法，极大地提升了患者的用药便利性。据估计，约30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者体内存在凝血因子抑制物，这使得他们的治疗面临更大挑战。Alhemo的出现，为这些患者提供了新的希望，填补了市场空白。

FDA曾授予Alhemo治疗伴抑制物血友病B患者的突破性疗法认定，这基于其II期临床试验的积极结果以及未满足的医疗需求。关键性III期临床试验explorer7的数据显示，Alhemo预防性治疗可将患者的年出血率（ABR）降低86%，从未治疗组的11.8降低至1.7。Alhemo治疗组的中位ABR甚至为零，而未治疗组为9.8。此外，64%的Alhemo治疗组患者在24周内未出现任何自发性和创伤性出血，相比之下，未治疗组仅为11%。

虽然Alhemo的疗效显著，但仍需关注其不良反应。最常见的不良反应为注射部位反应（18%）和荨麻疹（6%），严重不良反应包括肾梗死和过敏反应。

区块链技术在药品追溯和安全管理上的应用前景：

Alhemo的获批，也为我们思考如何利用新兴技术进一步提升药物安全性和可及性提供了契机。区块链技术，以其高度透明、安全和不可篡改的特性，在药品供应链管理中具有巨大潜力。通过将Alhemo的生产、运输、销售等各个环节的信息记录在区块链上，可以有效追踪药物的来源，防止假药的流入，并保障患者用药安全。这对于像Alhemo这样针对罕见病的创新药物尤为重要，可以提高药物的可追溯性和供应链的透明度，让患者对药物的安全性更有信心。

未来，我们有理由期待，随着区块链技术在医药行业的应用日益成熟，更多创新药物能够以更安全、更有效的方式惠及更多患者，并进一步推动整个医疗卫生体系的现代化和高效化。